新華社華盛頓１２月３日電（記者 周舟）美國一家基因編輯公司近日宣布，將啟動一項利用ＣＲＩＳＰＲ基因編輯技術(shù)治療某種遺傳性眼疾的臨床試驗(yàn)，相關(guān)申請已被美國監(jiān)管部門接受。

　　據(jù)悉，在這一臨床試驗(yàn)中，基因編輯的對象是先天性黑朦病患者眼睛里的感光細(xì)胞，這是一種體細(xì)胞，而非生殖細(xì)胞。體細(xì)胞的遺傳信息不會遺傳給下一代，所以不涉及倫理道德問題。

　　這一名為ＥＤＩＴ－１０１的療法由美國埃迪塔斯醫(yī)藥公司與艾爾建公司共同研發(fā)。埃迪塔斯醫(yī)藥公司在聲明中表示，該療法“有望成為世界上第一種在人體內(nèi)使用ＣＲＩＳＰＲ技術(shù)的療法”。

　　聲明說，美國食品和藥物管理局已接受該公司為這一療法遞交的臨床試驗(yàn)申請，允許其使用ＣＲＩＳＰＲ技術(shù)治療利伯先天性黑朦１０型患者。

　　利伯先天性黑朦是一種由多個基因突變造成的遺傳性視網(wǎng)膜退行性病變，是兒童先天性失明的最常見原因，全球每１０萬名兒童中有２至３人罹患該病。其中，１０型是最常見的類型，占該遺傳病患者總數(shù)的２０％至３０％。目前，利伯先天性黑朦尚無有效療法。

　　按計劃，此項臨床試驗(yàn)將招募１０至２０名患者，檢驗(yàn)ＥＤＩＴ－１０１療法的安全性、耐受性和有效性。

【糾錯】

責(zé)任編輯： 程瑤